Медицина будущего возьмет на вооружение методы геномного редактирования. В этом уверены ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН (ИХБФМ СО РАН), где проводят уникальные исследования в области клеточных и молекулярных технологий.

По данным Всемирной организации здравоохранения, ежегодно в мире от рака умирает более восьми миллионов человек. От сердечно-сосудистых заболеваний - около 18 миллионов, сахарного диабета - почти четыре миллиона. Почему медицина не в силах им помочь?

Потому что она борется лишь с симптомами болезней, утверждают ученые-биологи. А чтобы победить их, необходимо вмешаться в молекулярную основу патологического процесса. Если "отредактировать" отдельные фрагменты ДНК, болезнь просто не разовьется. Расшифровка генома человека в начале ХХ века открыла перед наукой именно такие перспективы.

- Геномное редактирование - самое современное направление в биологии, медицине, сельском хозяйстве, - уверен научный руководитель ИХБФМ академик Валентин Власов. - Биология развивается сейчас наиболее динамично, главные открытия происходят там, и именно они определяют наше будущее.

Сотрудники ИХБФМ совместно со специалистами Национального исследовательского центра им. Мешалкина и в сотрудничестве с научными учреждениями РАН и Минздравом России работают над тем, чтобы новейшие достижения клеточной и молекулярной биологии начали применяться в практической медицине.

Большие надежды медиков связаны с использованием стволовых клеток - исходного "строительного материала" для всех клеток человеческого организма. С их помощью можно " отремонтировать" любые органы и системы, заменить ткани, омолодить организм и т.д. В небольшом количестве они есть в организме всегда, но при возникновении серьезной болезни их просто недостаточно, чтобы бороться с ней эффективно.

В институте разработали метод, при котором достаточно взять всего 10 миллиграммов крови больного и получить из нее так называемые индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК, iPSCs). Это те же самые стволовые клетки, уже применяющиеся в медицине, но созданные не из исходных эмбриональных стволовых, а из клеток крови пациента.

В институте сформировали уникальную коллекцию линий ИПСК пациентов, страдающих тяжелыми сердечно-сосудистыми и нейродегенеративными заболеваниями - такими, как гипертрофическая кардиомиопатия, синдром удлиненного интервала QT, болезнь Паркинсона, спинальная мышечная атрофия, болезнь Гентингтона и другие. Также создана коллекция мононуклеарных клеток 50 пациентов, страдающих болезнью Паркинсона, из части которых также были получены линии ИПСК. Все линии клеток генотипированы, проведены все необходимые тесты на их безопасность и эффективность.

Эти клетки теперь можно в любой момент дифференцировать, то есть создавать из них любые типы клеток - как клетки мозга (нейроны), так и клетки сердечной мышцы (кардиомиоциты). По сути, это и есть тот здоровый материал самого пациента, который может заменять его же больные клетки. Протоколы их использования уже отработаны и используются для научных исследований, которые позволяют по-новому взглянуть на механизмы развития болезней, выявлять их глубинные причины и определять мишени для терапевтического воздействия.

Клеточные модели позволяют применять методы тканевой инженерии, а также работать над направленным редактированием генов с помощью системы, которая может удалять, добавлять или изменять конкретные участки ДНК. То есть с помощью "молекулярных ножниц" можно, проще говоря, отредактировать геном больного человека. Сотрудники ИХБФМ СО РАН применяют подобные системы для создания клеточных моделей заболеваний и специальных клеточных линий, в которых заменены определенные гены. Они же помогают выяснить роли отдельных генов в нормальных и патологических процессах, которые протекают в организме. Большинство таких исследований проводится именно на плюрипотентных клетках. И хотя в ИХБФМ занимаются исследованиями в области сердечно-сосудистых и нейропатологических заболеваний, эти новейшие технологии можно с таким же успехом применять и в лечении других болезней, в частности, рака. Сегодня в институте открылся международный конгресс CRISPR-2018, посвященный вопросам геномного редактирования. На нем новосибирские ученые будут обсуждать перспективы применения метода с коллегами из Московского областного научно-исследовательского клинического института им. Владимирского (МОНИКИ).

Еще одна из важных задач клеточной и молекулярной биологии - поиск мишеней для воздействия новых разрабатывающихся лекарств. Как говорят биологи, без совместной работы с химиками и медиками здесь не обойтись. После того как проведены исследования на уровне генов, химики создадут необходимое соединение и передадут разработку фармакологам, которые доработают новые препарат и выведут его на рынок.

Использование стволовых клеток и систем направленного редактирования генома предоставляют практической медицине поистине неограниченные возможности, поэтому во многих странах мира ей уделяют особое внимание. В России развитие этого направления идет не так быстро, как хотелось бы ученым и как требуется пациентам. Чтобы стимулировать работы в этом направлении, по мнению экспертов, необходима консолидация усилий научного сообщества, а финансовым подкреплением стала бы дополнительная грантовая поддержка через научные фонды.

Юрий Прокопьев

Источники

Биотехнологии позволят останавливать болезни в самом их начале
Российская газета (rg.ru), 09/09/2018
Попасть точно в ген
Российская газета # Спецвыпуск, 10/09/2018
Биотехнологии позволят остановить болезни в самом их начале
Новости GMP (gmpnews.ru), 20/09/2018
Биотехнологии позволят остановить болезни в самом их начале
Российская Фармацевтика (pharmapractice.ru), 20/09/2018

Похожие новости

  • 09/08/2018

    Новосибирские ученые стали преподавателями на «Больших вызовах» в Сочи

    ​Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН вместе с коллегами из технопарка новосибирского Академгородка, СУНЦ НГУ и ГВ ВБ "Вектор" стали преподавателями в рамках научно-технологической программы "Большие вызовы" в образовательном центре "Сириус" (Сочи).
    160
  • 02/08/2017

    Студенты НГУ сыграли в научно-деловую игру с бизнесменами и учеными

    ​В НГУ прошла научно-деловая игра «Стартап-Биотех», направленная на интеграцию предпринимательства в образовательный процесс.В игре приняли участие около 40 человек — студенты, аспиранты, сотрудники научных лабораторий и высокотехнологичного бизнеса.
    624
  • 29/06/2016

    Геномные технологии - уже не фантастика

    ​Клеточные и геномные технологии в ближайшее время позволят надежно исцелять СПИД, восстанавливать ткань сердечной мышцы после инфаркта, избавляться от наследственных заболеваний... Но скоро ли это начнет происходить в нашей стране?Участники форума "Биомедицина-2016" выступали с докладами, в которых фантастические картины будущего перемежались со скепсисом относительно сегодняшних возможностей.
    1926
  • 31/07/2017

    В новосибирском Академгородке стартовал пилотный проект по развитию технологического предпринимательства в вузах

    ​Новосибирский государственный университет, Технопарк новосибирского Академгородка и Институт химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН приступили к реализации нового образовательного трека, который нацелен на развитие технологического предпринимательства в сфере биотехнологий.
    804
  • 16/05/2016

    Новая тест-система поможет обнаружить рак легкого еще до появления опухоли

    ​Капля никотина, увы, по-прежнему убивает. Причем в массовом порядке - ежегодно в мире регистрируется более 1,4 миллиона случаев рака легких. К сожалению, для миллиона больных диагноз оказывается смертельным.
    1698
  • 29/06/2017

    Мы стоим на пороге Индустрии 4.0...

    Новосибирские производители медицинских изделий нацелились на Индустрию 4.0 - разработку и выпуск инновационных продуктов и материалов, которые будут востребованы мировым рынком через пять-десять лет. Созданная в регионе научно-производственная инфраструктура вполне позволяет перейти от копирования лучших мировых образцов к производству уникальных изделий, уверяют участники рынка.
    672
  • 23/08/2018

    Здесь создают здоровье нации

    ​Сегодня о проекте "Академгородок 2.0" говорят много: каким он станет, что войдет в его структуру, как это позволит развивать науку и главное - чем будет полезен людям? И только создание Биоцентра, кажется, не вызывает вопросов - необходимость разработки суперсовременных лекарственных препаратов очевидна даже обывателям.
    149
  • 19/04/2017

    Ученые установили, что управляет термогенезом

    ​Ранее считалось, что в термогенезе - процессе выработки тепла - ключевую роль играют макрофаги, один из видов белых клеток крови. Однако ученые из Школы медицины Икан на горе Синай (Icahn School of Medicine at Mount Sinai) в США во главе с профессором медицины Кристофом Бюттнером (Christoph Buettner) доказали, что за термогенез отвечает мозг.
    866
  • 31/01/2018

    Аркадий Дворкович: программа реиндустриализации новосибирской экономики реализуется успешно

    ​30 января Новосибирскую область с рабочим визитом посетил вице-премьер РФ Аркадий Дворкович. В региональном правительстве под его председательством проходит рабочая группа по программе реиндустриализации экономики области.
    868
  • 22/11/2017

    Юбилей академика Валентина Викторовича Власова

    Валентин Викторович Власов родился 22 ноября 1947 года в г. Новосибирске. В 1969 году окончил Факультет естественных наук (химическое отделение) Новосибирского государственного университета. Далее — в НИОХ СО АН СССР: аспирантура, младший, старший научный сотрудник, заведующий лабораторией нуклеиновых кислот, заместитель директора Института.
    907