​​​​​Ученые ФИЦ "Институт цитологии и генетики" и Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН используют методы редактирования генов для создания клеточной модели болезни Гентингтона. 

Исследование молекулярных процессов, лежащих в основе нейродегенеративных заболеваний, — актуальное направление современной биомедицины. В частности, ученые изучают избирательную гибель нейронов стриатума (структуры переднего отдела головного мозга) при болезни Гентингтона. Эта генетическая патология связана с увеличением экспансии нуклеотидных повторов: дело в том, что ген HTT, кодирующий белок хантингтин содержит в норме от 8 до 36 повторов ЦАГ (последовательности азотистых оснований цитозин-аденин-гуанин), однако при данной болезни их число увеличивается до 37-80. Такой мутантный ген приводит к синтезу мутантного хантингтина, который формирует белковые агрегаты в нейронах стриатума и тем самым оказывает токсическое действие на эти клетки, что приводит к их дальнейшей гибели — так развивается болезнь. 

— Несмотря на то, что мутация была выявлена более 20 лет назад, до сих пор не существует эффективных методов лечения или хотя бы замедления болезни, поэтому актуальной задачей является создание его клеточных моделей, на которых можно будет тестировать препараты и изучать на клеточном уровне молекулярные механизмы патогенеза, — рассказала на конференции «Биотехнология — медицине будущего» аспирантка Новосибирского государственного университета Туяна Маланханова.
 
Технологии индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) как раз обеспечивают платформу для исследований подобного рода, так как эти клетки можно дифференцировать в разные типы клеток, в том числе в средние шипиковые нейроны стриатума, гибнущие при болезни Гентингтона. Кроме того, создавать и изучать клеточные модели можно с помощью методов редактирования генов.
 
Одно из направлений использования генного редактирования — создание изогенных линий заболевания. Обычно в качестве клеточной модели используют пациент-специфичные клетки, а в качестве здорового отрицательного контроля — клетки условно здорового человека, однако это не лучший вариант. Дело в том, что все люди сильно отличаются наличием миллионов полиморфизмов, а значит и результаты исследований на таких парах клеток могут быть не совсем адекватными. Именно поэтому перед учеными стоит задача получить изогенные пары линий, то есть такие пары, где клетки имеют одинаковый генетический фон и отличаются только мутацией, вызывающей заболевание.
 
Есть два способа создать эти линии: либо исправить мутации в клетках пациента, либо, наоборот, внести соответствующие мутации в здоровые. Сибирские исследователи используют второй вариант, так как это позволяет получить целую панель из нескольких разных линий, несущих разное число ЦАГ повторов в гене HTT. 
 
— Создание клеточных моделей — это актуальная тенденция, и самым важным является создание точных моделей, которые будут полностью или максимально точно отражать процессы в клетках организма человека, — подытожила Туяна Маланханова

Источники

Новосибирские генетики создают клеточную модель болезни Гентингтона
Наука в Сибири (sbras.info), 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
Яндекс.Новости (news.yandex.ru), 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
Fromua.news, 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
Новости@Rambler.ru, 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
ТАСС, 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
NewsRbk.ru, 27/07/2017
Ученые создали клеточную модель хореи Гентингтона
Наука и образование (edu.rin.ru), 11/08/2017
Ученые создали клеточную модель хореи Гентингтона
ИА Ореанда-Новости, 11/08/2017
Ученые создали клеточную модель хореи Гентингтона
РЕФ РФ (referatwork.ru), 11/08/2017
Ученые создали клеточную модель хореи Гентингтона
Официальный сайт Министерства образования и науки Российской Федерации (минобрнауки.рф), 11/08/2017

Похожие новости

  • 08/07/2017

    Новосибирские ученые предложили новый подход к лечению гипертонии

    ​Ученые Новосибирского национального исследовательского государственного университета совместно с коллегами из институтов СО РАН (Институт химической биологии и фундаментальной медицины, Институт цитологии и генетики, Институт катализа) смогли понизить давление у крыс с артериальной гипертонией (с хронически повышенным артериальным давлением) с помощью метода генной терапии.
    403
  • 28/08/2017

    После Дарвина и Энгельса: формула Колесникова

    ​Научная биография Чарльза Дарвина начиналась негромко. Вернувшись в 1836 году из кругосветного плаванья, он с 1838 года работал секретарем Лондонского геологического общества. И только в 1859-м опубликовал работу «Происхождение видов путём естественного отбора, или Сохранение благоприятствуемых пород в борьбе за жизнь», ставшую основой теории эволюции и самого понятия «дарвинизм».
    156
  • 06/09/2016

    Бельгийский ученый выступит в Новосибирске с лекцией о вкладе геномных технологий в селекцию животных

    ​Приглашаем на лекцию ученого мирового уровня, профессора генетики и геномики факультета ветеринарной медицины университета г. Льеж, Бельгия, Мишеля Жоржа The impact of genomics in animal breeding (Вклад геномных технологий в селекцию животных).
    816
  • 29/06/2016

    Научные бои в центре Новосибирска

    ​В Новосибирске прошел очередной сайнс-слэм. Организаторы впервые рискнули вывести его за пределы Академгородка, расположенного в 20 км к югу от центра Новосибирска, и провести научные бои в самом центре города, в модном баре "Рок Сити".
    789
  • 12/08/2016

    Новосибирский ученый разработал новый метод генерации биспецифичных терапевтических антител

    ​Аспирант Новосибирского государственного университета Виктор Принц разработал новый метод генерации биспецифичных терапевтических иммуноглобулинов на основе процесса, который происходит в организме человека.
    898
  • 05/12/2016

    Сибирские генетики и управление фотосинтезом

    ​Ученые Новосибирского государственного университета и Института цитологии и генетики СО РАН отвечают на вопрос о том, как на генетическом уровне регулируется синтез и распределение хлорофилла в разных органах растений, исследуя геномы обычного ячменя и ячменя частичного альбиноса, у которого нарушена выработка хлорофилла.
    938
  • 10/01/2017

    Академику Николаю Колчанову исполнилось 70 лет

    ​Николай Александрович Колчанов родился 9 января 1947 года в с. Кондрашино Омской области. В 1971 году окончил Новосибирский государственный университет. С 1974 года работает в Институте цитологии и генетики СО РАН, а с 2008 года - директор этого института.
    655
  • 03/02/2016

    Для чего ученые красят пшеницу?

    ​​​​Ученые Федерального исследовательского центра "Институт цитологии и генетики СО РАН" (ИЦиГ СО РАН) ищут новые пути повышения устойчивости ведущих злаковых культур к неблагоприятным условиям, а также работают над повышением питательных свойств зерна пшеницы.
    1805
  • 21/03/2016

    Ученые определят рак груди по анализу крови

    ​Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН занимаются исследованием маркеров, характерных для опухолевых клеток рака молочной железы (РМЖ), в составе циркулирующих в крови экзосом.
    982
  • 21/10/2016

    Какие стартапы зарабатывают на генетических исследованиях?

    ​Генетические тесты, которые позволяют подобрать фитнес-программу или узнать о творческих способностях ребенка, за пять лет в превратились из наукоемкого продукта в массовый сервис. Скрининги на основе таких тестов предлагают около десятка специализированных компаний, а услуги по расшифровке структуры ДНК появились в популярных сетях лабораторий.
    864