​​​​​Ученые ФИЦ "Институт цитологии и генетики" и Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН используют методы редактирования генов для создания клеточной модели болезни Гентингтона. 

Исследование молекулярных процессов, лежащих в основе нейродегенеративных заболеваний, — актуальное направление современной биомедицины. В частности, ученые изучают избирательную гибель нейронов стриатума (структуры переднего отдела головного мозга) при болезни Гентингтона. Эта генетическая патология связана с увеличением экспансии нуклеотидных повторов: дело в том, что ген HTT, кодирующий белок хантингтин содержит в норме от 8 до 36 повторов ЦАГ (последовательности азотистых оснований цитозин-аденин-гуанин), однако при данной болезни их число увеличивается до 37-80. Такой мутантный ген приводит к синтезу мутантного хантингтина, который формирует белковые агрегаты в нейронах стриатума и тем самым оказывает токсическое действие на эти клетки, что приводит к их дальнейшей гибели — так развивается болезнь. 

— Несмотря на то, что мутация была выявлена более 20 лет назад, до сих пор не существует эффективных методов лечения или хотя бы замедления болезни, поэтому актуальной задачей является создание его клеточных моделей, на которых можно будет тестировать препараты и изучать на клеточном уровне молекулярные механизмы патогенеза, — рассказала на конференции «Биотехнология — медицине будущего» аспирантка Новосибирского государственного университета Туяна Маланханова.
 
Технологии индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) как раз обеспечивают платформу для исследований подобного рода, так как эти клетки можно дифференцировать в разные типы клеток, в том числе в средние шипиковые нейроны стриатума, гибнущие при болезни Гентингтона. Кроме того, создавать и изучать клеточные модели можно с помощью методов редактирования генов.
 
Одно из направлений использования генного редактирования — создание изогенных линий заболевания. Обычно в качестве клеточной модели используют пациент-специфичные клетки, а в качестве здорового отрицательного контроля — клетки условно здорового человека, однако это не лучший вариант. Дело в том, что все люди сильно отличаются наличием миллионов полиморфизмов, а значит и результаты исследований на таких парах клеток могут быть не совсем адекватными. Именно поэтому перед учеными стоит задача получить изогенные пары линий, то есть такие пары, где клетки имеют одинаковый генетический фон и отличаются только мутацией, вызывающей заболевание.
 
Есть два способа создать эти линии: либо исправить мутации в клетках пациента, либо, наоборот, внести соответствующие мутации в здоровые. Сибирские исследователи используют второй вариант, так как это позволяет получить целую панель из нескольких разных линий, несущих разное число ЦАГ повторов в гене HTT. 
 
— Создание клеточных моделей — это актуальная тенденция, и самым важным является создание точных моделей, которые будут полностью или максимально точно отражать процессы в клетках организма человека, — подытожила Туяна Маланханова

Источники

Новосибирские генетики создают клеточную модель болезни Гентингтона
Наука в Сибири (sbras.info), 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
Яндекс.Новости (news.yandex.ru), 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
Fromua.news, 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
Новости@Rambler.ru, 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
ТАСС, 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
NewsRbk.ru, 27/07/2017
Ученые создали клеточную модель хореи Гентингтона
Наука и образование (edu.rin.ru), 11/08/2017
Ученые создали клеточную модель хореи Гентингтона
ИА Ореанда-Новости, 11/08/2017
Ученые создали клеточную модель хореи Гентингтона
РЕФ РФ (referatwork.ru), 11/08/2017
Ученые создали клеточную модель хореи Гентингтона
Официальный сайт Министерства образования и науки Российской Федерации (минобрнауки.рф), 11/08/2017

Похожие новости

  • 08/07/2017

    Новосибирские ученые предложили новый подход к лечению гипертонии

    ​Ученые Новосибирского национального исследовательского государственного университета совместно с коллегами из институтов СО РАН (Институт химической биологии и фундаментальной медицины, Институт цитологии и генетики, Институт катализа) смогли понизить давление у крыс с артериальной гипертонией (с хронически повышенным артериальным давлением) с помощью метода генной терапии.
    568
  • 21/10/2016

    Какие стартапы зарабатывают на генетических исследованиях?

    ​Генетические тесты, которые позволяют подобрать фитнес-программу или узнать о творческих способностях ребенка, за пять лет в превратились из наукоемкого продукта в массовый сервис. Скрининги на основе таких тестов предлагают около десятка специализированных компаний, а услуги по расшифровке структуры ДНК появились в популярных сетях лабораторий.
    1013
  • 14/11/2017

    Юбилей академика Михаила Ивановича Воеводы

    ​Михаил Иванович Воевода родился 14 ноября 1957 года в Новосибирске. После окончания в 1982 году Новосибирского Государственного Медицинского Университета обучался в клинической ординатуре по специальности «внутренние болезни».
    234
  • 29/12/2017

    Биолог, психолог и востоковед рассказали о символе 2018 года

    Какая порода самая древняя? Почему собаки могут есть овсянку? Почему в Китае слагали легенды об этих животных и зачем вообще люди заводят собак? Ответы на эти вопросы ищите в материале ниже. Собака — родственник человека.
    213
  • 12/08/2016

    Новосибирский ученый разработал новый метод генерации биспецифичных терапевтических антител

    ​Аспирант Новосибирского государственного университета Виктор Принц разработал новый метод генерации биспецифичных терапевтических иммуноглобулинов на основе процесса, который происходит в организме человека.
    1037
  • 05/07/2017

    В новосибирском Академгородке прошла конференция по высокопроизводительному секвенированию в геномике

    ​​Ученые из Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН представили новые методы, использующие NGS секвенирование, уникальные для нашей страны, на II Всероссийской конференции "Высокопроизводительное секвенирование в геномике", прошедшей в новосибирском Академгородке.
    628
  • 10/01/2017

    Академику Николаю Колчанову исполнилось 70 лет

    ​Николай Александрович Колчанов родился 9 января 1947 года в с. Кондрашино Омской области. В 1971 году окончил Новосибирский государственный университет. С 1974 года работает в Институте цитологии и генетики СО РАН, а с 2008 года - директор этого института.
    841
  • 06/09/2016

    Бельгийский ученый выступит в Новосибирске с лекцией о вкладе геномных технологий в селекцию животных

    ​Приглашаем на лекцию ученого мирового уровня, профессора генетики и геномики факультета ветеринарной медицины университета г. Льеж, Бельгия, Мишеля Жоржа The impact of genomics in animal breeding (Вклад геномных технологий в селекцию животных).
    993
  • 29/06/2016

    Научные бои в центре Новосибирска

    ​В Новосибирске прошел очередной сайнс-слэм. Организаторы впервые рискнули вывести его за пределы Академгородка, расположенного в 20 км к югу от центра Новосибирска, и провести научные бои в самом центре города, в модном баре "Рок Сити".
    921
  • 09/11/2017

    Научная молодежь: разработки, амбиции, планы

    ​В ТАСС (Новосибирск) накануне Всемирного дня науки состоится круглый стол, посвященный открытиям молодых ученых, их участию в крупных научных проектах. Молодые представители СО РАН - Института горного дела, Института химической биологии и фундаментальной медицины, Института цитологии и генетики, а также действующие и новые резиденты Академпарка, расскажут о ряде проектов, над которыми ведется работа в этом году.
    248