​​​​​Ученые ФИЦ "Институт цитологии и генетики" и Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН используют методы редактирования генов для создания клеточной модели болезни Гентингтона. 

Исследование молекулярных процессов, лежащих в основе нейродегенеративных заболеваний, — актуальное направление современной биомедицины. В частности, ученые изучают избирательную гибель нейронов стриатума (структуры переднего отдела головного мозга) при болезни Гентингтона. Эта генетическая патология связана с увеличением экспансии нуклеотидных повторов: дело в том, что ген HTT, кодирующий белок хантингтин содержит в норме от 8 до 36 повторов ЦАГ (последовательности азотистых оснований цитозин-аденин-гуанин), однако при данной болезни их число увеличивается до 37-80. Такой мутантный ген приводит к синтезу мутантного хантингтина, который формирует белковые агрегаты в нейронах стриатума и тем самым оказывает токсическое действие на эти клетки, что приводит к их дальнейшей гибели — так развивается болезнь. 

— Несмотря на то, что мутация была выявлена более 20 лет назад, до сих пор не существует эффективных методов лечения или хотя бы замедления болезни, поэтому актуальной задачей является создание его клеточных моделей, на которых можно будет тестировать препараты и изучать на клеточном уровне молекулярные механизмы патогенеза, — рассказала на конференции «Биотехнология — медицине будущего» аспирантка Новосибирского государственного университета Туяна Маланханова.
 
Технологии индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) как раз обеспечивают платформу для исследований подобного рода, так как эти клетки можно дифференцировать в разные типы клеток, в том числе в средние шипиковые нейроны стриатума, гибнущие при болезни Гентингтона. Кроме того, создавать и изучать клеточные модели можно с помощью методов редактирования генов.
 
Одно из направлений использования генного редактирования — создание изогенных линий заболевания. Обычно в качестве клеточной модели используют пациент-специфичные клетки, а в качестве здорового отрицательного контроля — клетки условно здорового человека, однако это не лучший вариант. Дело в том, что все люди сильно отличаются наличием миллионов полиморфизмов, а значит и результаты исследований на таких парах клеток могут быть не совсем адекватными. Именно поэтому перед учеными стоит задача получить изогенные пары линий, то есть такие пары, где клетки имеют одинаковый генетический фон и отличаются только мутацией, вызывающей заболевание.
 
Есть два способа создать эти линии: либо исправить мутации в клетках пациента, либо, наоборот, внести соответствующие мутации в здоровые. Сибирские исследователи используют второй вариант, так как это позволяет получить целую панель из нескольких разных линий, несущих разное число ЦАГ повторов в гене HTT. 
 
— Создание клеточных моделей — это актуальная тенденция, и самым важным является создание точных моделей, которые будут полностью или максимально точно отражать процессы в клетках организма человека, — подытожила Туяна Маланханова

Источники

Новосибирские генетики создают клеточную модель болезни Гентингтона
Наука в Сибири (sbras.info), 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
Яндекс.Новости (news.yandex.ru), 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
Fromua.news, 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
Новости@Rambler.ru, 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
ТАСС, 27/07/2017
Сибирские ученые создадут клеточную модель болезни Гентингтона
NewsRbk.ru, 27/07/2017
Ученые создали клеточную модель хореи Гентингтона
Наука и образование (edu.rin.ru), 11/08/2017
Ученые создали клеточную модель хореи Гентингтона
ИА Ореанда-Новости, 11/08/2017
Ученые создали клеточную модель хореи Гентингтона
РЕФ РФ (referatwork.ru), 11/08/2017
Ученые создали клеточную модель хореи Гентингтона
Официальный сайт Министерства образования и науки Российской Федерации (минобрнауки.рф), 11/08/2017

Похожие новости

  • 08/07/2017

    Новосибирские ученые предложили новый подход к лечению гипертонии

    ​Ученые Новосибирского национального исследовательского государственного университета совместно с коллегами из институтов СО РАН (Институт химической биологии и фундаментальной медицины, Институт цитологии и генетики, Институт катализа) смогли понизить давление у крыс с артериальной гипертонией (с хронически повышенным артериальным давлением) с помощью метода генной терапии.
    955
  • 31/01/2018

    В Новосибирской области идет разработка проекта по созданию биофармацевтического научно-инжинирингового центра

    ​Новосибирская область может стать одним из ведущих федеральных центров по развитию науки и инжиниринга в области биотехнологий — территорией, привлекательной для инвестиций в биотехнологическую индустрию.
    449
  • 13/07/2018

    Новосибирские ученые предложили создать Национальный центр генетических технологий

    ​ФИЦ «Институт цитологии и генетики СО РАН» выступил с инициативой создания Национального центра генетических технологий. Как рассказал избранный директор ФИЦ ИЦиГ СО РАН член-корреспондент РАН Алексей Владимирович Кочетов, проект ЦГТ нацелен на решение сразу нескольких стратегических задач: «Прежде всего, мы хотим на одной площадке получить полный набор современных исследовательских технологий, обеспечивающий возможность фундаментального изучения генетических систем и процессов человека, животных, растений и микроорганизмов на базовых иерархических уровнях организации живых систем: молекулярно-генетическом, клеточном, тканевом, организменном, популяционном, экосистемном».
    97
  • 20/06/2018

    Возможные перспективы Академгородка 2.0

    ​Ведущие ученые СО РАН продолжили обсуждение проектов развития научной инфраструктуры Новосибирского научного центра. Новосибирский институт органической химии им. Н.Н. Ворожцова СО РАН выступил инициатором проекта «Сибирский центр малотоннажной химии».
    145
  • 31/01/2018

    Аркадий Дворкович: программа реиндустриализации новосибирской экономики реализуется успешно

    ​30 января Новосибирскую область с рабочим визитом посетил вице-премьер РФ Аркадий Дворкович. В региональном правительстве под его председательством проходит рабочая группа по программе реиндустриализации экономики области.
    703
  • 09/11/2017

    Научная молодежь: разработки, амбиции, планы

    ​В ТАСС (Новосибирск) накануне Всемирного дня науки состоится круглый стол, посвященный открытиям молодых ученых, их участию в крупных научных проектах. Молодые представители СО РАН - Института горного дела, Института химической биологии и фундаментальной медицины, Института цитологии и генетики, а также действующие и новые резиденты Академпарка, расскажут о ряде проектов, над которыми ведется работа в этом году.
    805
  • 29/12/2017

    Биолог, психолог и востоковед рассказали о символе 2018 года

    Какая порода самая древняя? Почему собаки могут есть овсянку? Почему в Китае слагали легенды об этих животных и зачем вообще люди заводят собак? Ответы на эти вопросы ищите в материале ниже. Собака — родственник человека.
    612
  • 10/01/2017

    Академику Николаю Колчанову исполнилось 70 лет

    ​Николай Александрович Колчанов родился 9 января 1947 года в с. Кондрашино Омской области. В 1971 году окончил Новосибирский государственный университет. С 1974 года работает в Институте цитологии и генетики СО РАН, а с 2008 года - директор этого института.
    1262
  • 12/08/2016

    Новосибирский ученый разработал новый метод генерации биспецифичных терапевтических антител

    ​Аспирант Новосибирского государственного университета Виктор Принц разработал новый метод генерации биспецифичных терапевтических иммуноглобулинов на основе процесса, который происходит в организме человека.
    1382
  • 14/11/2017

    Юбилей академика Михаила Ивановича Воеводы

    ​Михаил Иванович Воевода родился 14 ноября 1957 года в Новосибирске. После окончания в 1982 году Новосибирского Государственного Медицинского Университета обучался в клинической ординатуре по специальности «внутренние болезни».
    805