Ученые Томского политехнического университета вместе с коллегами из Санкт-Петербурга, Гамбурга, Лондона провели исследование, в котором впервые показали, что полимерные и гибридные микрокапсулы с покрытиями из наноразмерного слоя двуокиси кремния могут с высокой эффективностью применяться при редактировании генома с использованием технологии CRISPR-Cas9. В перспективе совместная разработка ученых ТПУ и их коллег сможет существенно упростить и повысить эффективность процедуры редактирования генома, которая в будущем поможет врачам лечить ранее неизлечимые наследственные заболевания, такие как болезнь Альцгеймера, гемофилия и многие другие.

Результаты исследования опубликованы в журнале Nanomedicine: Nanotechnology, Biology and Medicine ( IF 5,72; Q1 ).

Авторами научной статьи стали ученые лаборатории новых лекарственных форм Центра RASA на базе Томского политехнического университета (ТПУ), Первого государственного медицинского университета им. И.П. Павлова (ПСПбГМУ, Санкт-Петербург), исследовательского отдела клеточной и генной терапии и отдела трансплантации стволовых клеток Медицинского центра Университета Гамбурга (Германия), Школы инженерных наук и материаловедения Лондонского университетв королевы Марии (Великобритания). Также участие в исследовании приняли ученые НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р.М. Горбачевой.

Clustered Regulatory Interspaced Short Palindromic Repeats / Cas9 (CRISPR-Cas9) — революционная технология редактирования генома, обладающая огромным потенциалом для исследований, а также для клинического применения.

Как объясняет один из авторов научной статьи Борис Фезе , профессор клеточной и генной терапии, руководитель научно-исследовательского отдела клеточной и генной терапии Клиники трансплантации гемопоэтических стволовых клеток Медицинского центра Университета Гамбурга, бактерии имеют адаптивную иммунную систему, которая помогает им распознавать и уничтожать вирусы (бактериофаги), если те пытаются инфицировать их во второй раз. Для этого бактерии включают короткие последовательности вирусного генома в их собственный геном (в регион CRISPR) и используют их как матрицу для синтеза коротких комплементарных РНК, которые распознают фаговый геном, используя принцип «ключ-замок» (схоже с нашими антителами, узнающими патогены, которые пытаются инфицировать человека повторно).

Открытие механизма действия CRISPR/Cas и идентификация основных компонентов учеными J. Doudna и Е. Charpentiеr пять лет назад легло в основу новой прорывной технологии по редактированию генома CRISPR-Cas9. Преимущество этой технологии в том, что она гораздо дешевле, проще и быстрее по сравнению с существовавшими до тех пор технологиями редактирования генома —TALEN и ZFN. Следовательно, в перспективе ее будет гораздо легче внедрить в клиническую практику и использовать для лечения генетических заболеваний.

Однако в этой области существуют серьезные препятствия, которые мешают технологии CRISPR-Cas9, а также TALEN и ZFN, получить широкое применение в медицине. И главная из этих проблем — безопасная и эффективная доставка генетического материала в редактируемую клетку.

«Существующие методы доставки отличаются высокой степенью токсичности. При их использовани какая-то часть редактируемых клеток погибает. К примеру, при доставке биоматериала методом электропорации выживают только 40-50% клеток»,

— рассказывает один из главных авторов научной статьи, младший научный сотрудник лаборатории новых лекарственных форм Центра RASA при ТПУ Александр Тимин .

Разрабатываемые в ТПУ микрокапсулы показали высокую эффективность как средство доставки «компонентов» для редактирования генома CRISPR/Сas9 

Фото: Микрокапсулы с покрытиями из наноразмерного слоя двуокиси кремния. На рисунке показана их характеристика, эффективность их поглощения клетками, цитотоксичность и способность связывания мРНК / пДНК.

Для решения этой проблемы ученые впервые решили использовать для доставки генетического материала внутрь клеток полимерные и гибридные микрокапсулы с покрытиями из наноразмерного слоя кремния (SiO2), которые разрабатывает научный коллектив ТПУ совместно с коллегами из ПСПбГМУ им. академика Павлова.

Размер таких капсул составляет 2-2,5 микрометра (мкм). В них загружается генетический материал (биологически активные вещества) — миРНК, мРНК и плазмиды ДНК. Далее эти капсулы доставляются к редактируемой клетке. Она поглощает их путем макропиноцитоза — процесса, при котором клетки захватывают относительно крупные частицы. Таким образом, микрокапсула оказывается в цитоплазме клетки и там высвобождает свое содержимое. Сама оболочка при этом постепенно растворяется.

«Эффективность доставки с помощью наших микрокапсул достигается за счет низкой токсичности. Проведенное нами исследование показало, что более 90% клеток выживают после трансфекции. Таким образом, процент отредактированных клеток стал значительно выше в сравнении, когда для трансфекции применялись липосомы»,

— резюмирует Александр Тимин.

В научной статье отмечается, что полученные результаты позволяют сделать вывод, что данные микрокапсулы представляют собой перспективные векторы для доставки инструментов редактирования генома.

«В дальнейшем мы надеемся продолжить сотрудничество с российскими коллегами в этом направлении. Уже подана заявка на совместный исследовательский грант Российского научного фонда и Немецкого научно-исследовательского сообщества (Deutsche Forschungsgemeinschaft, DFG)», — делится планами Борис Фезе.

Следующим этапом, по словам ученых, станет применение технологии CRISPR-Cas9 с использованием микрокапсул для доставки генетического материала уже в исследованиях in vivo, то есть на живом материале.

Справка:

Лабораторию новых лекарственных форм на базе Центра RASA в Томске возглавляет Глеб Сухоруков , глава отделения биополимерных и биоорганических поверхностей Школы инженерных наук и материаловедения Лондонского университета королевы Марии (Великобритания). Научный коллектив лаборатории занимается разработкой новых способов доставки лекарственных средств в организм . Исследования лаборатории направлены на разработку технологий по созданию эффективных способов доставки различных лекарственных соединений с использованием метода инкапсулирования.

Источники

Томские ученые изобрели капсулы для редактирования генома
Российская газета (rg.ru), 02/10/2017
Разрабатываемые в ТПУ микрокапсулы показали высокую эффективность как средство доставки "компонентов" для редактирования генома CRISPR/Сas9
Томский политехнический университет (tpu.ru), 02/10/2017
Разрабатываемые в ТПУ микрокапсулы показали высокую эффективность как средство доставки "компонентов" для редактирования генома CRISPR/Сas9
Vestisibiri.ru, 02/10/2017
Разрабатываемые в ТПУ микрокапсулы успешно применены в исследованиях по редактированию генома
ИноТомск (inotomsk.ru), 02/10/2017
Микрокапсулы ученых ТПУ будут использовать при редактировании генома
РИА Томск (riatomsk.ru), 02/10/2017
Эффективность редактирования генома увеличат в разы
Индикатор (indicator.ru), 02/10/2017
Российские ученые разработали микрокапсулы для редактирования генома
РИА АМИ (riaami.ru), 02/10/2017
Томские ученые применили микрокапсулы для редактирования генома
Novovest.ru, 03/10/2017
Томские ученые изобрели капсулы для редактирования генома
Красноярский медицинский портал (krasgmu.net), 03/10/2017
Томские ученые применили микрокапсулы для редактирования генома
Vestisibiri.ru, 03/10/2017
Ученые из РФ разработали микрокапсулы для корректирования генома
Krasnews.com, 03/10/2017
Ученые из РФ разработали микрокапсулы для корректирования генома
123ru.net, 03/10/2017
Томские ученые применили микрокапсулы для редактирования генома
Gorodskoyportal.ru/novosibirsk, 03/10/2017
Русские ученые разработали микрокапсулы для корректирования генома
NevaInfo.Ru, 02/10/2017
Эффективность редактирования генома увеличат в разы
Nanonewsnet.ru, 02/10/2017
Томские ученые изобрели капсулы для корректирования генома
РЫБИНСКonLine (ryb.ru), 02/10/2017
Томские ученые изобрели капсулы для корректирования генома
123ru.net, 02/10/2017
Русские ученые разработали микрокапсулы для корректирования генома
ГосНовости (rusgosnews.com), 02/10/2017
Эффективность редактирования генома увеличат в разы
Wi-fi.ru, 02/10/2017
Томская область: Разработка ученых из Томска и Санкт-Петербурга позволяет повысить эффективность технологии по редактированию генома
Молодежное информационное агентство (miamir.ru), 02/10/2017
Эффективность редактирования генома увеличат в разы
Новости@Rambler.ru, 02/10/2017
Разрабатываемые в ТПУ микрокапсулы показали высокую эффективность как средство доставки "компонентов" для редактирования генома CRISPR/Сas9
Монависта (tomsk.monavista.ru), 02/10/2017
Разрабатываемые в ТПУ микрокапсулы показали высокую эффективность как средство доставки «компонентов» для редактирования генома CRISPR/Сas9
Томский политехнический университет, 02/10/2017
Томские ученые изобрели капсулы для редактирования генома
Tabletka.tomsk.ru, 03/10/2017
Томские ученые изобрели капсулы для редактирования генома
ИА МАНГАЗЕЯ (mngz.ru), 03/10/2017
Томские ученые изобрели капсулы для редактирования генома
Novovest.ru, 03/10/2017
Сибирские ученые изобрели капсулы для лечения серьезных наследственных болезней
ВашГород.ру (vashgorod.ru), 03/10/2017
Ученые из РФ разработали микрокапсулы для корректирования генома
Новости России (news-russia.info), 03/10/2017
Ученые придумали, как повысить эффективность процедуры редактирования генома
Medlinks.ru, 03/10/2017
Ученые из Томска создали капсулы для редактирования генома
Версия Инфо (versiya.info), 03/10/2017
Особые нанокапсулы выведут редактирование генома на новый уровень
Mogu.by, 03/10/2017
Томские ученые изобрели капсулы для редактирования генома
Vestisibiri.ru, 03/10/2017
Особые нанокапсулы выведут редактирование генома на новый уровень
Seoma.ru, 03/10/2017
Томские ученые разработали микрокапсулы для редактирования генома
Проспект Мира (prmira.ru), 03/10/2017
Особые нанокапсулы выведут редактирование генома на новый уровень
Recipe.ru, 03/10/2017
Особые нанокапсулы выведут редактирование генома на новый уровень
MEDdaily (meddaily.ru), 03/10/2017
Особые нанокапсулы выведут редактирование генома на новый уровень
Новости дня России и мира (novostidnya24.ru), 03/10/2017
Особые нанокапсулы выведут редактирование генома на новый уровень
Newsmir.info, 03/10/2017
Томские ученые изобрели капсулы для редактирования генома
Oagb.ru, 04/10/2017
Российские ученые создали микрокапсулы для доставки генетического материала в редактируемую клетку
Вести.ru, 04/10/2017
Российские ученые создали микрокапсулы для доставки генетического материала в редактируемую клетку
123ru.net, 04/10/2017
Российские ученые создали микрокапсулы для доставки генетического материала в редактируемую клетку
Пульс Планеты 24/7 (puls-planety247.ru), 04/10/2017
Ученые ТПУ разработали капсулы для редактирования генома
TechFusion.ru, 04/10/2017
Российские ученые создали микрокапсулы для доставки генетического материала в редактируемую клетку
Бухта Капшагай (kapshagai.kz), 04/10/2017
Российские ученые создали микрокапсулы для доставки генетического материала в редактируемую клетку
Медиарупор (mediarupor.ru), 05/10/2017
Создаваемые в ТПУ микрокапсулы продемонстрировали высокую эффективность при редактировании генома с использованием технологии CRISPR-Cas9
Научная Россия (scientificrussia.ru), 04/10/2017
Российские ученые создали микрокапсулы для доставки генетического материала в редактируемую клетку
Наука и техника (naucaitechnika.ru), 04/10/2017
Томские ученые применили микрокапсулы для редактирования генома
Portalinweb.com, 14/10/2017
Ученые смогли извлечь из мозга белок, вызывающий болезнь Альцгеймера
Nanonewsnet.ru, 07/10/2016

Похожие новости

  • 29/08/2017

    Биологи ТГУ обследуют водоемы в Арктике по заказу нефтяников

    ​Биологический институт ТГУ и компания ООО "Лукойл-Коми" приступили к реализации совместного проекта, нацеленного на обеспечение экологической безопасности водных объектов нефтегазоносных районов Арктики и прилегающих к ней территорий.
    132
  • 20/10/2016

    Атомщики Сибири обсуждают в ТПУ термоядерный синтез и развитие ядерной медицины

    ​В Томском политехническом университете проходит VII школа-конференция молодых атомщиков Сибири. В течение трех дней молодые ученые из России и стран ближнего зарубежья будут обсуждать вопросы ядерной безопасности, развитие ядерной медицины, термоядерный синтез, а также реализацию проекта по созданию топлива и реакторов нового поколения "Прорыв".
    1020
  • 15/03/2017

    Томичи будут исследовать фауну Средиземного моря

    ​Ученые Томского госуниверситета (ТГУ) проведут гидробиологическое обследование Средиземного моря в районе Александрии (Египет) и дадут египетским специалистам рекомендации по разработке программы мониторинга морских экосистем, сообщается на сайте вуза.
    386
  • 14/04/2017

    Российские ученые приблизились к разгадке механизма выработки лечебных белков

    ​Ученые ТГУ и МГУ выявили механизмы, которые играют главную роль в продукции миокинов - белков, обладающих противовоспалительным действием. Полученные данные помогут активизировать выработку в организме веществ, снижающих уровень воспалительных процессов.
    263
  • 14/10/2016

    Сибирские ученые создали анальгетик без побочного действия

    ​Алтайские ученые совместно с коллегами из Томска разработали новый универсальный препарат для лечения болей различного происхождения. Особенностью нового препарата является полное отсутствие побочных эффектов, характерных для стероидных и нестероидных противовоспалительных средств.
    860
  • 28/09/2017

    В Томске работает делегация индийских компаний

    ​Делегация представителей индийских компаний работает сегодня в Томске, сообщили в пресс-службе администрации Томской области. В рамках деловой программы индийские предприниматели посетят ООО «Томсккабель», ЗАО «ЭлеСи», предприятия-резиденты ОЭЗ «Томск», ООО «Универсальные терминальные системы», ООО «Аквелит», Томский политехнический университет, проведут биржу контактов в Томской ТПП.
    92
  • 24/10/2016

    Тюменские, алтайские и томские энтомологи укрепляют сотрудничество

    ​На биологическом факультете АлтГУ под руководством Р.В. Яковлева, доктора биологических наук, профессора кафедры экологии, биохимии и биотехнологии, реализуется международный проект в рамках содружества Российского фонда фундаментальных исследований и Белорусского республиканского фонда фундаментальных исследований.
    587
  • 03/06/2016

    Экспедиция ТюмГУ продолжает исследования в томской тайге

    ​Исследователи Тюменского государственного университета - акарологи и энтомологи - продолжают обследование хвойных лесов Сибири на предмет поражения деревьев опасными вредителями - жуками-короедами.  Из последних особую опасность представляет уссурийский полиграф, широко распространившийся в Сибири и Европейской части России и приведший к масштабной гибели ценнейших деревьев - пихт.
    778
  • 22/03/2017

    Алтайский государственный университет – участник Сибирской сети по изучению изменений окружающей среды

    В начале 2017 года Алтайский государственный университет подписал Соглашение о создании консорциума – Сибирской сети по изучению изменений окружающей среды (SecNET), среди участников которого – 10 ведущих научных и образовательных центров Сибири: Национальный исследовательский Томский государственный университет, Югорский государственный университет, Институт водных и экологических систем СО РАН, Институт биологических систем криолитозоны СО РАН (Якутск), Северо-Восточный федеральный университета им.
    414
  • 04/09/2017

    Томские ученые разработали новую программу «Медицина будущего»

    ​Ученые ТГУ и Института физики прочности и материаловедения СО РАН разработают новую комплексную программу для технологической платформы "Медицина будущего". Такое решение было принято на форуме "Армия-2017", в рамках которого прошел круглый стол об аддитивных технологиях в медицине.
    256